Terapia Génica con MichiTech

 El pasado mes, tuvimos el placer de entrevistar al profesor Yilai Shu, uno de los mayores referentes internacionales en terapia génica para la sordera hereditaria, y con la investigadora Luoying Jiang, miembro de su equipo. Su grupo ha desarrollado AAV1-hOTOF, una terapia génica dirigida a mutaciones del gen OTOF, responsable de uno de los tipos más frecuentes de sordera congénita. Con este tratamiento, varios niños han recuperar audición y la capacidad para formular ciertas palabras, lo cual no podían hacer antes.  El profesor Yilai Shu se define como physician scientist: médico e investigador. Tras formarse en la Universidad de Fudan y completar parte de su trayectoria en Harvard Medical School, hoy dirige el Centro para el Diagnóstico y Tratamiento de la Sordera Hereditaria y un laboratorio de referencia de edición génica y terapias celulares en enfermedades raras. Su especialidad clínica es la otología y neuro-otología, y su investigación se centra en terapias génicas par...

En esta entrevista, el investigador Francisco Javier García de la Rosa , del Instituto de Salud Carlos III y miembro del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) , comparte los avances y retos de su equipo en el desarrollo de una terapia génica innovadora para el sarcoma de Ewing , un tipo de cáncer infantil poco frecuente y de difícil tratamiento. Una carrera dedicada al cáncer infantil Francisco Javier, biólogo de formación, lleva más de 30 años investigando el sarcoma de Ewing , una enfermedad que conoció al trabajar en el Hospital La Paz. Desde entonces, ha centrado su carrera en comprender los mecanismos moleculares que lo originan y en desarrollar terapias más específicas y menos tóxicas que la quimioterapia convencional. La terapia génica con virus es segura Uno de los aspectos que más curiosidad genera entre la población es el uso de virus en terapia génica. García de la Rosa aclara que, aunque “los riesgos nunca son cero”, las plataformas virales que utilizan ...

José María Frade es un gran neurocientífico español, con una carrera que simboliza la unión entre ciencia básica y aplicación clínica. Investigador en el Instituto Cajal (CSIC) y director científico de la empresa biotecnológica Tetraneuron , Frade ha dedicado su vida a entender cómo las neuronas viven, mueren y —quizás— pueden volver a regenerarse. Desde joven, su curiosidad por comprender los procesos biológicos lo llevó a estudiar Biología en la Universidad Complutense de Madrid y más tarde a especializarse en neurobiología en el propio Instituto Cajal. Tras doctorarse, trabajó en el prestigioso Instituto Max Planck de Neurobiología (Alemania) donde publicó en Nature, una de las revistas científicas más reconocidas. A su regreso a España, Frade se centró en uno de los grandes enigmas de la neurociencia: el ciclo celular de las neuronas , células consideradas tradicionalmente “postmitóticas” (ya no se dividen). Varios estudios demostraron que las neuronas mantienen activos ciertos gen...